[ 메디채널 김갑성 기자 ] 중국 상하이 및 난징, 미국 샌프란시스코 2025년 7월 10일 -- 혁신적인 세포 치료제 및 생물학적 제제의 발견•개발•제조•상용화를 전문으로 하는 바이오제약 기업 IASO 바이오테라퓨틱스(IASO Biotherapeutics, 이하 'IASO 바이오')는 9일 자사가 개발한 항-BCMA CAR-T 세포 치료제 Equecabtagene Autoleucel(Fucaso)가 한국 식품의약품안전처로부터 프로테아좀 억제제와 면역조절제를 포함해 최소 세 가지 이상의 치료제를 투여받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 다발성골수종(R/R MM) 성인 환자의 치료제로 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation•ODD)'을 받았다고 밝혔다.

현재 식약처는 희귀의약품 지정에 대해 이중 기준으로 적용하고 있다. 첫째는 국내 환자 수(유병 인구)가 2만 명 이하인 질환에 사용되는 의약품이어야 하고, 둘째는 적절한 치료법이나 의약품이 개발되지 않았거나 기존 대체 의약품에 비해 안전성이나 유효성이 현저히 개선된 경우여야 한다. 한국은 '해외에서 사용 가능하지만 국내에서는 사용되지 않는' 희귀의약품에 대해 수입을 촉진하는 정책을 시행하고 있다*. ODD 이후 Equecabtagene Autoleucel Injection의 한국 내 등록과 승인 절차가 가속화되어 국내 환자들이 더 빠르게 이를 이용할 수 있게 될 것으로 기대된다.

장진화(Jinhua Zhang) IASO 바이오테라퓨틱스 창립자 겸 이사회 의장 겸 CEO는 다음과 같이 말했다.

"한국에서 Equecabtagene Autoleucel Injection이 희귀의약품 지정을 받음으로써 5월 사우디아라비아에서 지정을 받은 데 이어 또 다시 중요한 국제 규제를 통과하는 이정표를 쓰게 됐다. 이번 지정으로 한국에서 이 CAR-T 치료제에 대한 환자의 접근성이 가속화될 것으로 기대된다. IASO 바이오는 더 많은 국가와 지역에서 이 혁신적인 세포치료제의 승인을 받기 위해 '다국가 동시 제출을 통한 지역 간 시너지 창출 전략' 하에 글로벌 등록 전략을 추진하면서 궁극적으로 더 많은 환자들에게 치료 혜택을 주고 있다."

다발성 골수종 소개

다발성 골수종(MM)은 전 세계에서 두 번째로 흔한 혈액암이다. 세계 암 보고서인 글로보칸(Globocan) 데이터에 따르면 2022년 기준 전 세계 다발성 골수종 발병률은 10만 명당 1.8명이며, 5년 유병률은 10만 명당 6.8명이다. 현재 다발성 골수종 치료법이 발전했지만 이는 여전히 대부분 완치가 어려운 질환으로, 여러 차례 재발하거나 여러 약물군에 대한 내성이 생기는 경향을 보여 치료가 매우 어려운 상황이 자주 발생한다. 따라서 재발성 또는 불응성 다발성 골수종의 치료를 위해선 현재의 다발성 골수종 치료법을 뛰어넘어 더 깊고 지속적인 반응을 유도할 수 있는 새로운 치료 옵션에 대한 '미충족 수요(unmet need)'가 존재한다.

Equecabtagene Autoleucel(Fucaso ) 소개

Equecabtagene Autoleucel(Fucaso)는 렌티바이러스(lentivirus)를 유전자 전달체(vector)로 사용해 자가 T 세포(환자 본인의 T세포)를 주입하는 혁신적인 완전 인간형 항-BCMA CAR-T 세포 치료제다. 이 CAR는 완전한 인간 유래 scFv, CD8a 힌지 및 막관통 도메인, 4-1BB 공동자극 분자, CD3ζ 활성화 도메인을 포함하고 있다. 엄격한 분자 구조 선별 과정과 포괄적인 시험관 내(in vitro) 및 생체 내(in vivo) 기능 평가를 통해 Fucaso는 빠르고 강력한 효능을 보여준다. 또 생체 내에서 우수한 장기 지속성을 나타내며 환자가 깊고도 지속적인 관해 상태를 달성할 수 있게 해주며, 다발성 골수종 환자에게 지속적인 보호와 치료 효과를 제공한다.

IASO 바이오 소개

IASO 바이오는 암 및 자가면역 질환 치료를 위한 혁신적인 세포 치료제 및 생물학적 제제의 발견 및 개발에 집중한 바이오제약 회사다. 초기 발견부터 임상 개발, 규제 승인, 상용화에 이르기까지 신약 개발 전 과정을 아우르는 포괄적인 역량을 보유하고 있다.

회사의 파이프라인은 Equecabtagene Autoleucel(완전한 인간 유래 BCMA CAR-T 주사제)을 포함한 10개 이상의 신약 후보가 포함된 다각화된 포트폴리오로 구성되어 있다. Equecabtagene Autoleucel은 2023년 6월 중국 국가약품감독관리국(National Medical Products Administration•NMPA)으로부터 생물학적 제제 허가 신청(Biologics License Application) 승인을 받았으며, 2022년 12월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 및 불응성 다발성 골수종(R/RMM) 치료제를 위한 임상시험용 신약(IND) 승인을 받았다.

IASO는 강력한 경영진, 혁신적인 제품 파이프라인, 통합된 고품질 제조•임상 역량을 바탕으로 중국뿐 아니라 전 세계 환자들의 미충족 의료 수요를 충족시키는 혁신적이며 치료 가능하고 접근이 쉬운 치료법을 제공하기 위해 노력하고 있다. http://www.iasobio.com 또는 www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics을 방문하면 더 자세한 정보를 확인할 수 있다.